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南方医院创新地贫移植治疗方案 患者省钱省心省力
来源:39健康网 发布日期:2014/4/30 15:15:35

核心提示:11月29日上午,南方医科大学南方医院召开我国地中海贫血研究新进展新闻发布会。从会场获悉,南方医院儿童造血干细胞移植中心一项有关治疗地中海贫血的临床研究论著发表在国际顶级血液学期刊《Blood》杂志,其90%的治愈率引起血液学界的高度关注,获得国际评审最高评价,标志着我国在该领域的临床研究已达国际领先水平。

11月29日上午,南方医科大学南方医院召开我国地中海贫血研究新进展新闻发布会。记者从会场获悉,南方医院儿童造血干细胞移植中心一项有关治疗地中海贫血的临床研究论著发表在国际顶级血液学期刊《Blood》杂志,其90%的治愈率引起血液学界的高度关注,获得国际评审最高评价,同时,这套移植治疗方案相对既往的终身输血治疗,以其相对低廉性和高治愈率获得我国患儿家长们的欢迎。专家表示,该项技术成果标志着我国在该领域的临床研究已达国际领先水平。

β型地贫最折腾

患者生不如死

媒体发布会上,该论著的第一作者、南方医院儿科主任李春富教授与移植中心另一负责人、南方医院儿科副主任吴学东教授一起介绍了整个论著发表情况。

专家表示,地中海贫血是一组常染色体疾病,伴有遗传性,分类主要有两大类,为α型和β型。α轻型占大多数,胎死腹中或者出生后几个小时就死,对社会影响小;而比较常见的β型地贫则比较折腾,“活也活不了,死也死不了。”

“以往患儿终身需靠输血、输铁存活,治疗过程中还伴随其他疾病,备受社会歧视。而现在的造血干细胞治疗是患儿的一丝曙光,是唯一能治愈地贫的方法。”李春富教授说。

地贫移植方案屡次修改

移植新方案的三大创新

李春富教授从2002年至今,曾去意大利、日本、美国等多个国家学习研究地贫治疗方法,尝试骨髓移植及造血干细胞移植,但改进后的方法在中国行不通。临床终点指标,即总生存率、治愈率、移植失败率、排斥反应,结果不尽人意。经过多年的思考和研究,李教授得出一个结论,随访病人出院后环境差,引发感染而死,所有移植病人必须住南方医院相对高档高层干净的环境,每周需随诊,后来病人越来越多,成功率越来越高。

据了解,造血干细胞移植新方法主要有“三大创新”:

1、疾病分层创新:国外的分层系统需要肝活检,但这个操作医疗风险大,中国家长们不愿意,所以李春富教授用铁蛋白、肝脏大小及年龄三个指标形成新的分层,将患者严重程度分开,决定用药剂量;

2、移植方案创新:跟原来方案对比,把环磷酰胺的使用提前及采用水化等改变;

3、新干细胞源创新:国际上一般用骨髓移植,新方案中则采用外周血干细胞,其疗效比骨髓移植更好。

 

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